一種白血病藥物可能對“漸凍症”有療效

日本京都大學iPS細胞研究所日前發表公報說，以肌萎縮側索硬化症（俗稱“漸凍症”）患者爲對象的博舒替尼Ⅱ期臨牀試驗顯示，這種慢性髓性白血病治療藥物能有效控制“漸凍症”的症狀發展。

該機構研究人員此前利用“漸凍症”患者的誘導多能幹細胞（iPS細胞）進行病態再現以及藥物篩選，發現博舒替尼具有較強的抗“漸凍症”病態的作用。Ⅰ期臨牀試驗顯示，在給藥期間，部分“漸凍症”患者的症狀發展得到控制。

本次Ⅱ期臨牀試驗於2022年開始，試驗對象增至26名“漸凍症”患者，連續治療24周。試驗結果顯示，半數以上患者症狀發展得到控制，且未出現“漸凍症”特有的不良事件。不過，有些患者出現了腹瀉、肝功能障礙等不良反應，研究人員認爲可能有必要調整博舒替尼的用法用量，並給與一些支持療法。

研究人員認爲，本次臨牀試驗的結果“非常好”，博舒替尼作爲“漸凍症”治療藥物的效果可期。

“漸凍症”是一種進行性神經變性疾病，患者運動神經元損傷導致全身肌肉無力和萎縮，最終會出現吞嚥困難直至呼吸衰竭。這種疾病的發病原因尚不清楚，目前也沒有根治的方法。

來源：新華社