第一型黏多糖重症寶寶成功移植!臍帶血資料庫成長10倍成關鍵

企劃中心/綜合報導▲蔡嫩嫩小妹妹7個月大時,確診爲「黏多糖症第一型重度」,蔡媽媽決定採用臍帶血移植治療。(圖/訊聯提供)

臺灣出現黏多糖貯積症(Mucopolysaccharidoses)第一型重度異體血親臍帶血移植成功治療案例,讓全臺黏多糖症治療跨進一大步!被確診爲「黏多糖症第一型重度」的蔡嫩嫩小妹妹,在6月底進行臍帶血移植治療,而且手術之後沒有出現排斥現象且迅速復原,嫩嫩也在10月7號提早歡慶重生後的2歲生日!

蔡嫩嫩小妹妹7個月大時,確診爲「黏多糖症第一型重度」,蔡媽媽決定用更積極的臍帶血移植治療,由臺大小兒血液腫瘤科主治醫師周獻堂在國內提出搜尋配對申請,一般臍帶血配對6個位點中,只要4到5個位點吻合,就符合臨牀移植標準,但這次不只是6個位點全部吻合,周醫師放大規格,進一步要求比對更精密的10個位點,竟在訊聯存捐互利資料庫中找到10個位點百分百吻合的臍帶血!今年6月底進行移植手術救命臍帶血絕佳吻合度及凍存品質,讓嫩嫩術後仍完全沒有出現排斥現象且迅速復原,兩大觀察指標:全血球數以及酵素均穩步回升,嫩嫩也在10月7號提早歡慶重生後的2歲生日!

「終於在臺灣看到這個夢想實現!這是臨牀治療最開心的事了!」主治醫師周獻堂表示,因爲相較於國外已經證實臍帶血治療黏多糖症第一型具有A級醫學實證,如今實際案例終於在臺灣發生,讓醫學界相當振奮!周醫師指出,嫩嫩的成功移植具有指標性意義,在現今龐大的臍帶血資料庫支援下,只要有合適的捐贈者,優良的凍存品質,把握2歲前黃金關鍵期,證實用臍帶血來治療黏多糖症是可行的。當一看到10個位點都百分百配對吻合時,「就好像在拉斯維加斯拉霸機臺拉中第一特獎般的驚喜,連我都沒見過呢!」周醫師笑說,「因爲絕佳的吻合度與凍存品質,讓嫩嫩住移植病房就好像在住Villa,完全沒有排斥的不適現象並復原迅速!」

▲蔡嫩嫩小妹妹在今年6月進行臍帶血移植手術後沒有出現排斥現象且迅速復原。(圖/訊聯提供)

「嫩嫩確診是黏多糖寶寶是我這輩子最難過的時候」,蔡媽媽說,後來醫師建議蔡媽媽進行臍帶血移植,移植前,許多害怕在蔡媽媽心中揮之不去,包括移植後會不會排斥?會不會每天吐?蔡媽媽說,光想像畫面就很心疼。但奇蹟絕非偶然,來自於訊聯存捐互利庫近3萬6千人的愛與力量,「百分百配對吻合真的就是最幸運的事」!蔡媽媽說,也因爲絕佳吻合度,讓嫩嫩移植後至今仍完全沒有排斥,嫩嫩出院時喊出人生第一句媽媽,又甜又膩的小小嗓音融化所有人

其實相較於早年,臍帶血醫療資源相對匱乏,經過10年累積,全臺臍帶血資料庫,從當初公庫的數千筆,在私人臍帶血庫加入以及越來越多家長認同後,目前全臺資料庫數量超過6萬8千多筆,翻了10倍,成長速度比世界最大的國際臍帶血暨骨髓資料庫(BMDW)的近3倍!而全臺資料庫中超過50%來自訊聯,約3萬6千筆,平均400多份即有1份被使用;周獻堂醫師強調,「臺灣臍帶血移植團隊技術及經驗愈臻成熟,加上龐大資料庫作堅強後盾,以後黏多糖症在臺灣就可以獲得最好的治療!」

BOX:臍帶血配對? 臍帶血配對主要看「人類白血球組織抗原配對(HLA)」,HLA就像是人類免疫系統身分證字號,是免疫系統辨別自己與異體的基礎。 臍帶血配對時,主要以低解析度的人類白血球抗原(HLA-A、B、DR)6個位點進行比對。當選定可能適合的臍帶血之後,除了必須進一步進行這六個位點的高解析度比對外,爲了控制移植後出現嚴重排斥反應,會擴及另外HLA-C、DQ 4個位點的比對。

何謂「存捐互利庫」? 訊聯在2003年全球首創臍帶血儲存模式,跳脫公捐、自存窠臼,讓存戶自存的臍帶血除了可自用,若有他人更急需時,亦可提供給公捐系統搜尋配對使用,擴大臍帶血醫療資源的應用機會。 全球最大的幹細胞資料庫-國際臍帶血暨骨髓資料庫(BMDW)前3名中,就有2名採存捐互利模式,其中第2名的西班牙臍血庫,正是西班牙訪華團2003年12月參觀訊聯時,師法訊聯回國後建置成龐大資料庫。