彰基引進基因療法 血友病患者治癒現曙光

沈銘鏡教授(右二)與彰基血友病醫療血栓中心醫療團隊。(謝瓊雲攝)

林炫聿醫師表示,彰基對血友病患能提供除了現行健保給付的標準治療以外,也跟得上國際趨勢潮流更新、更好的治療。(謝瓊雲攝)

最新的血友病基因治療帶給病患製造凝血因子能力,免除長期定期施打凝血因子的麻煩和苦痛。(謝瓊雲攝)

彰化基督教醫院血友病中心近年積極參與跨國性血友病療法臨牀試驗,引進與國際醫療新趨同步的基因治療,血友病患者可望免除長期注射凝血因子的麻煩和痛苦。

彰基血友病醫療暨血栓中心主治醫師沈銘鏡教授表示,彰基積極響應2021年世界血友病日「順應新轉變.持續齊關愛」年度活動,持續提供多專科團隊年度血友病整體醫療之外,近年更積極參與跨國性血友病新治療之臨牀試驗,包括基因療法,讓臺灣血友病友能接受最高品質的醫療。

血友病是基因缺陷造成第八、第九凝血因子嚴重缺乏,導致身體出現異常出血和不易止血的疾病。目前患者僅能依靠定期施打凝血因子,維持體內凝血因子的濃度,以緩解或預防其出血症狀發生。

44歲的阿明1歲就確診罹患血友病,40年來每週都得注射2次凝血因子,2019年在與醫師充分討論說明和評估後,決定參加基因治療新療法的臨牀試驗,同年底開始施打國外直接配送來臺的新藥物,追蹤至今成效頗佳。

彰基血液腫瘤科醫師暨臺灣血栓醫學會秘書長林炫聿說明,基因療法的原理是將帶有DNA缺失或沒有功能的基因,替換爲功能正常的基因,或加入新的基因,進而使細胞得以生成具有功能的蛋白質

基因治療的目標是鎖定受影響的組織或細胞,恢復其正常功能,可望控制病情,讓病患無需持續接受治療。相關醫療臨牀試驗,已經爲徹底根治血友病帶來可能的契機曙光

林炫聿表示,彰基在血友病基因治療上相當盡心盡力,希望血友病患除了現行健保給付的標準治療外,也能有更新、更好的治療,目前正積極招募受試者,希望能帶給血友病患更多新的治療。